Medicamento para o tratamento de Tirosinemia Hereditária Tipo 1 (HT-1) e na(s) especialidade(s) médica(s) Gastroenterologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Nitisinona, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. ORFADIN (nitisinona) é um medicamento indicado para o tratamento de uma condição metabólica rara chamada tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Essa doença ocorre devido à deficiência de uma enzima no metabolismo do aminoácido tirosina, levando ao acúmulo de substâncias tóxicas que podem causar danos graves ao fígado, rins e outros órgãos. Indicação: Tratamento da tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1): É administrado em conjunto com uma dieta restrita em tirosina e fenilalanina Indicado para pacientes de todas as idades, desde o diagnóstico inicial. Como o ORFADIN age: Orfadin contém o princípio ativo nitisinona, que atua inibindo a enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenase (HPPD). Esta enzima está envolvida no metabolismo da tirosina. Ao inibir a HPPD, a nitisinona impede a formação de metabólitos tóxicos, como o ácido succinilacetona, que causam os danos associados à HT-1. Isso reduz os efeitos tóxicos da doença, prevenindo complicações graves, como falência hepática, câncer de fígado e danos renais.