Medicamento para o tratamento de Fenilcetonúria (PKU), Hiperfenilalaninemia (HFA) e na(s) especialidade(s) médica(s) Hematologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Sapropterin Dihydrochloride, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. KUVAN (sapropterina di-hidrocloridrato) é um medicamento utilizado para tratar hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes com fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetraidrobiopterina (BH4), que são condições metabólicas raras. Indicação: Fenilcetonúria (PKU): Pacientes que apresentam mutações genéticas que levam à incapacidade de metabolizar adequadamente a fenilalanina (Phe), um aminoácido presente nas proteínas alimentares. Deficiência de BH4: Uma condição em que há falta da tetraidrobiopterina, uma coenzima essencial para a conversão da fenilalanina e para a produção de neurotransmissores como dopamina e serotonina. Como o KUVAN age: O princípio ativo, sapropterina, é uma forma sintética da tetraidrobiopterina (BH4), que age como uma coenzima que: Ativa a fenilalanina hidroxilase (PAH): Uma enzima responsável por converter a fenilalanina em tirosina. Na PKU, essa enzima é deficiente ou disfuncional. O KUVAN melhora a atividade enzimática em pacientes que ainda têm função residual da PAH. Reduz os níveis de fenilalanina no sangue: A diminuição protege o sistema nervoso central contra os efeitos tóxicos desse aminoácido, prevenindo danos neurológicos e cognitivos.