MEPSEVII (nome genérico: vatiarginase) é uma terapia enzimática para o tratamento de uma condição rara chamada mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII), também conhecida como síndrome de Sly. Essa doença é causada por uma deficiência da enzima β-glucuronidase, o que resulta no acúmulo de glicosaminoglicanos (GAGs) nos tecidos do corpo, levando a danos em múltiplos órgãos e sistemas. Indicação: O MEPSEVII é indicado para o tratamento de mucopolissacaridose tipo VII, visando melhorar a função dos órgãos afetados e reduzir a progressão dos sintomas da doença. Como age: MEPSEVII age como uma substituição enzimática, ou seja, fornece a enzima β-glucuronidase de forma sintética, ajudando a quebrar os GAGs acumulados nas células. Ao corrigir a deficiência dessa enzima, o tratamento reduz o acúmulo de GAGs nos tecidos e órgãos, o que pode aliviar os sintomas e melhorar a função de órgãos como fígado, baço, coração e sistema respiratório. Este tratamento pode ser administrado por infusão intravenosa, e os pacientes devem ser monitorados para observar possíveis efeitos colaterais e avaliar a eficácia do tratamento ao longo do tempo.